KİŞİYE ÖZEL İLAÇLAR

Mila tedavi edilemeyen bir Batten hastasıydı, ta ki doktorlar ona özel bir ilaç geliştirene kadar. Mila Makovec’in doktorları önceden imkânsız görülen bir şeyi başardı: Ölümcül bir beyin hastalığına sahip bu kız için kısa sürede sıfırdan bir ilaç geliştirdi. Ölümcül ve tedavisi olmayan Batten hastası olan Mila’nın doktorları onun tüm gen haritasını çıkardı.

Mila’nın genlerindeki farklılıkları inceleyen doktorlar, hastalığına yol açan genetik mutasyonu buldu. Bunun üzerine hastalığı tedavi edebileceğini düşündükleri bir ilaç üzerinde çalışmaya başladılar. Mila’nın hücreleri ve hayvanlarda denenen ilaç ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nden onay aldı. Normalde bir ilacın geliştirilmesi 10 yıl civarında sürerken Mila’nın doktorları bunu bir yıldan kısa sürede başardı. Mila bu sayede artık daha az nöbet geçiriyor.

KANSERE YENİ BİR YAKLAŞIM

Kanser immünoterapisi de bu yıl yeni bir döneme girdi. Artık doktorlar kanserle mücadele etmek için hastanın kendi bağışıklık sistemini kullanıyor. 10 yıl önce tedavisi mümkün olmadığı düşünülen melanom hastalarının bugün artık yarısı iyileşiyor. Daha önceleri ileri seviye melanomların yalnızca 20 hastadan 1’i beş yıl yaşamayı başarıyordu. Çoğu aylar içinde ölüyordu. Bu sayede kansere yeni bir yaklaşım geldi. Yedi yaşındaki Belfastlı Charlotte Stevenson kanser tedavisinde “devrim yaratan” yeni bir ilaç türünü ilk kullanan hastalar arasında yer alıyor. Bu ilaçlar bedenin neresinde olursa olsun, yalnızca tümörleri hedef alıyor. larotrectinib, Avrupa’da onaylanan ilk ilaç ve genetik bozuklukları tespit etme özelliğine sahip. 

KURTARICI VİRÜSLER

Isabelle Carnell Holdaway’in hayatı deneysel bir virüs kokteyliyle kurtuldu. Genç kızın bedeni ölümcül ve başa çıkılamayan bir bakterinin saldırısına maruz kalıyordu. Doktorlar hayatta kalma ihtimalini yüzde 1 olarak açıkladı. Bakterilerin yaşadığı cildinde büyük, kara ve cerahatli lezyonlar oluştu. 

Yoğun bakıma kaldırıldığında karaciğeri tükenmeye başladı ve bakteri kolonileri vücuduna yayıldı. Ancak Great Ormond Street Hastanesi’ndeki doktorlar daha önce denenmemiş bir bakteriyofaj tedavisi uyguladı. Bu tedavide bakterileri öldürmek için virüsler kullanılıyordu. Bakteriyofaj hiçbir zaman ana akım bir tedavi yöntemi olmadı ve kullanımı daha kolay olan antibiyotiklerin gelişmesiyle birlikte arka planda kaldı. Fakat bugün antibiyotiğe dirençli bakterilerin ortaya çıkması nedeniyle bu tedavi yöntemi tekrardan uygulanır oldu. Isabella’nın hayatını kurtaran bu yöntem, gelecekte daha fazla kişinin de yaşama tutunmasını sağlayabilir.